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上海2022年12月14日 /美通社/ -- 2022年12月14日，聚焦于基因和細(xì)胞治療的上海邦耀生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“邦耀生物”）宣布，其利用具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的Quikin CART®平臺(tái)開發(fā)的名為“靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T細(xì)胞注射液”（管線代號(hào)：BRL-201）的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND），中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）于今日正式發(fā)布批準(zhǔn)的消息。適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL），這是世界首個(gè)可在不使用病毒載體的情況下實(shí)現(xiàn)基因組定點(diǎn)整合的自體CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品。

IND獲批

本次BRL-201產(chǎn)品的IND申報(bào)獲批，邦耀生物CEO鄭彪博士表示：“非霍奇金淋巴瘤是一種原發(fā)于淋巴組織的血液系統(tǒng)惡性腫瘤，盡管已有CAR-T產(chǎn)品獲批用于復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的臨床治療，可是總體療效依然有限。那么針對(duì)此適應(yīng)癥，邦耀生物‘BRL-201’是利用Quikin CART®平臺(tái)開發(fā)的靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品，具有成本低、制備時(shí)間短、工藝簡(jiǎn)單、安全性和有效性高等優(yōu)點(diǎn)。目前其在治療復(fù)發(fā)/難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中（IIT）已取得良好的效果，有8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關(guān)的神經(jīng)毒性和2級(jí)以上細(xì)胞因子風(fēng)暴，完全緩解率超87%，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。總之，BRL-201作為世界首個(gè)非病毒PD1定點(diǎn)整合CAR-T產(chǎn)品，未來邦耀生物將繼續(xù)推進(jìn)該產(chǎn)品的臨床轉(zhuǎn)化，造福更多的腫瘤患者。”

對(duì)此，邦耀生物創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)劉明耀教授也表示：“非常高興CDE對(duì)我們的肯定與認(rèn)可，也謝謝CDE一直以來為保護(hù)和促進(jìn)公眾健康與支持新藥研發(fā)的不懈努力。邦耀生物BRL-201在不使用病毒的情況下，能夠一步實(shí)現(xiàn)CAR元件在基因組的定點(diǎn)整合和T細(xì)胞內(nèi)源基因的調(diào)控干預(yù)，可極大降低CAR-T細(xì)胞的生產(chǎn)成本、縮短制備時(shí)間，大幅提高CAR-T細(xì)胞治療的安全性和有效性，讓更多患者受益。可以說，這為非病毒定點(diǎn)整合CAR-T技術(shù)的安全高效及可行性提供了里程碑意義的概念驗(yàn)證，也是全新一代CAR-T和PD1定點(diǎn)整合的聯(lián)合應(yīng)用。此次的IND獲批，也意味著邦耀生物已成功向基因和細(xì)胞治療國(guó)際一線梯隊(duì)靠攏。邦耀生物作為一家致力于成為全球領(lǐng)先的細(xì)胞基因藥企，未來將繼續(xù)著力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)在細(xì)胞和基因治療中的應(yīng)用，并基于臨床需求和反饋不斷推動(dòng)創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者。”

BRL-201：安全有效，依托全新一代Quikin CART®技術(shù)

BRL-201是邦耀生物利用Quikin CART®平臺(tái)開發(fā)的靶向CD19的CAR-T產(chǎn)品，適應(yīng)癥為復(fù)發(fā)/難治性B細(xì)胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）。值得一提的是，這是世界首個(gè)靶向CD19非病毒PD1定點(diǎn)整合的CAR-T產(chǎn)品，可在不使用病毒載體的情況下，通過一步制備獲得基因組定點(diǎn)整合的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，具有成本低、制備時(shí)間短、工藝簡(jiǎn)單、安全性和有效性高等優(yōu)點(diǎn)。傳統(tǒng)CAR-T產(chǎn)品的制備主要通過病毒載體來實(shí)現(xiàn)，這會(huì)帶來幾個(gè)比較突出的問題：生產(chǎn)過程復(fù)雜、成本高昂、制備周期較長(zhǎng)，而且還存在潛在的致瘤風(fēng)險(xiǎn)。相較而言，邦耀生物BRL-201可以有效解決使用病毒載體帶來的幾大難題，展現(xiàn)出了巨大的優(yōu)勢(shì)和潛力。定點(diǎn)整合可以讓每個(gè)CAR序列都精確地插入到基因組的特定位點(diǎn)，能避免隨機(jī)插入導(dǎo)致的致瘤風(fēng)險(xiǎn)，最大程度保證了CAR-T產(chǎn)品的安全性和有效性。只需一步制備，即可同時(shí)實(shí)現(xiàn)CAR的持續(xù)性表達(dá)和T細(xì)胞內(nèi)源基因的調(diào)控，大大縮短了整個(gè)CAR-T產(chǎn)品的制備時(shí)間，且使用非病毒生產(chǎn)工藝還具有潛在成本優(yōu)勢(shì)，得以讓更多患者受益。

在邦耀生物和浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院合作的BRL-201治療復(fù)發(fā)難治性非霍奇金淋巴瘤的研究者發(fā)起的臨床試驗(yàn)中（IIT），8例患者接受治療后，未觀察到CAR-T相關(guān)的神經(jīng)毒性和2級(jí)以上細(xì)胞因子風(fēng)暴，證明了BRL-201具有出色的臨床安全性。根據(jù)檢測(cè)結(jié)果顯示，CAR-T細(xì)胞回輸后能在患者體內(nèi)快速擴(kuò)增并持續(xù)較長(zhǎng)時(shí)間，接受治療后87.5%的患者獲得了完全緩解（CR）的效果，所有患者均對(duì)治療響應(yīng)，客觀緩解率（ORR）為100%。迄今，接受該CAR-T療法的患者無癌生存期最長(zhǎng)已超過2年，目前仍處于疾病完全緩解的狀態(tài)。無論是針對(duì)PD-L1高表達(dá)腫瘤患者的治療，還是在CAR-T細(xì)胞回輸劑量和陽(yáng)性率較低的條件下，BRL-201均顯示出了良好的療效，證明了其具有強(qiáng)大的腫瘤殺傷能力。該項(xiàng)研究成果于2022年8月31日正式在國(guó)際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊Nature上發(fā)表，這不僅代表了邦耀生物在CAR-T領(lǐng)域取得了巨大的突破，也是國(guó)內(nèi)首次發(fā)表于頂級(jí)期刊Nature的CAR-T研究成果。技術(shù)加臨床轉(zhuǎn)化的革命性突破，意味著邦耀生物代表中國(guó)基因/細(xì)胞治療企業(yè)再一次領(lǐng)先全球，成為世界一流專注于革命性創(chuàng)新技術(shù)的新勢(shì)力。（Nature發(fā)文：https://www.nature.com/articles/s41586-022-05140-y）

目前，邦耀生物作為一家聚焦于基因治療和細(xì)胞治療藥物研發(fā)和轉(zhuǎn)化的企業(yè)，一直在堅(jiān)持技術(shù)創(chuàng)新，除了非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺(tái)（Quikin CART®）外，還打造了通用型細(xì)胞平臺(tái)（TyUCell®）和增強(qiáng)型T細(xì)胞平臺(tái)（HyperTCell®）等技術(shù)平臺(tái)。其中，TyUCell®主要是利用基因編輯技術(shù)改造異體免疫細(xì)胞以消除免疫排斥，在保障細(xì)胞產(chǎn)品安全性和有效性的基礎(chǔ)上，實(shí)現(xiàn)了免疫細(xì)胞治療產(chǎn)品的通用化；而HyperTCell®平臺(tái)主要通過T細(xì)胞的基因改造來攻克實(shí)體瘤治療的世界難題。未來，邦耀生物仍將不斷克服行業(yè)壁壘進(jìn)行多管線戰(zhàn)略布局，旨在力求解決基因和細(xì)胞治療中遇到的核心問題和卡脖子的技術(shù)難題，從而為更多遺傳疾病、腫瘤疾病及自身免疫系統(tǒng)疾病等患者帶來福音。